“T那邊上週發了一篇論文,說他們也跑通了第七外顯子缺失的修復。”
“效率多少?”
“編輯效率百分之四十幾,脫靶率將近百分之二。”
“我們是萬分之三,他們是百分之二,差多少?”
“差了六七十倍,他們自己也說了——目前達不到臨床安全標準,所以他們才想買授權,不是不想自己做,是做出來的東西拿不上臺面。”
布萊恩把紅筆往桌上一丟。
“基因編輯這玩意兒,差一個百分點就是差一條命,百分之二的脫靶率——你敢往人身上用?”
“我不敢。”
“我也不敢。”
喬治推開實驗室的門進來,手裡拿著一份剛打印出來的資料報告。
“有個新情況。”
“什麼情況?”
“以色列一家生物公司宣佈他們也搞了一個‘上帝模式’,富人出一半,窮人免費。但他們做的是癌症免疫治療,不是基因編輯。”
“怎麼說的?”
“人家說了——‘上帝之手能做的我們也能做’。”
“結果呢?”
“《柳葉刀》編輯部發了一條推特,就一句話——‘上帝之手發的論文我們有,你們的呢?’對方到現在沒回復。”
布萊恩把投影關掉。
“基因編輯的門檻在哪兒?不在收費規則,在編輯效率。萬分之三的脫靶率——這四個字值多少錢?值富人一半身家。”
“值的是這四個字背後的東西。”
“什麼東西?”
“模組化實驗室的溫控精度正負零點一度,脂質奈米顆粒的粒徑分佈要控制在八十到一百二十奈米之間,遞送系統的靶向序列設計要考慮細胞表面的糖基化修飾差異。”
理查德嘆了口氣。
“這些技術細節加起來——就是一道牆。”
“牆這邊是我們,牆那邊是全球所有想做基因編輯的團隊。他們趴在牆頭上往裡看,能看到我們在幹什麼,但不知道我們為什麼能這麼幹。”
“這就是技術壁壘。”
“壁壘不是專利寫的那些字,是寫不進專利裡的那些Know-how。那些你做了幾千次實驗才摸到的規律,那些你失敗了好幾年才總結出來的經驗。這些東西沒法授權,只能傳承。”
湘雅醫院,遺傳與罕見病中心。
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