羅安的房間內。
螢幕上顯示著DNA的雙螺旋結構、基因和染色體的關係,
從DNA到RNA到蛋白質的完整流程,
轉錄、剪接、翻譯,一張張示意圖在面前鋪開。
他在翻分子生物學的基礎內容。
從基因的編碼規則到轉錄翻譯的完整通路,
從鹼基突變如何影響蛋白質功能,到染色體上的遺傳邏輯。
這些對他來說更像是熟悉一套新語言的語法,
規則知道了,剩下的都可以推導。
窗外的光從亮白轉成柔和的暖黃,再一點點沉成淡淡的橘粉,
羅安挺了挺後背,長長的撥出一口氣,
隨後目光又落在螢幕上,嘴裡呢喃的說道,
“用反義寡核苷酸要反覆鞘內注射,的確能夠治療,但光補SMN蛋白是解決不了問題的,無法根治。”
“理論上來說最好的辦法還是,基因替代,從根源上補全缺失的東西。”
羅安靠在椅背上,盯著螢幕。
“但基因替代也只是讓神經元不再繼續死。”
“胖子他爸的手己經萎縮,神經連線也斷了七七八八了。”
“要讓斷掉的神經再生,得靠BDNF來刺激軸突,重新連到肌肉上。”
“這樣,才能徹底治療,並且讓胖子他爸的手恢復如初。”
窗外的天色再次陷入了黑暗。
羅安低眉沉思片刻後,目光重新落到螢幕上,
一邊敲擊著鍵盤,一邊自言自語的說道,
“既然方法知道了。”
“那麼現在需要解決的問題就是,把SMN1和BDNF的序列都裝進AAV病毒載體,送到運動神經元和肌肉細胞裡。”
“而這裡面最難最複雜的,便是AAV病毒載體的遞送和時序的控制。”
羅安靠在椅背上,手指在桌面上敲了兩下。
要讓AAV精準靶向運動神經元和肌肉細胞,
不在肝臟堆積,衣殼蛋白得改。
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