“我雖然同意了這個方案,但說實話,到現在我都不敢相信真的能實現。百分之九十以上的外顯子修復效率,萬分之三以下的脫靶率,七十二小時體內半衰期——我幹了大半輩子遺傳病,這三個指標每一個單獨拎出來都是天花板。你們把三個天花板摞在一起,真的能穩住嗎?”
布萊恩沒有回答。
用雷射筆指了指右邊的螢幕,螢幕上即時顯示著小蘋果體內奈米顆粒的分佈熱力圖——從輸液點開始,沿著血管分佈到全身,一顆一顆亮起來的紅點,像夜空中被點亮的星星。
先是一顆,然後是一小片,然後是密密麻麻一整條血管網路。
“張教授,您看這個。”
“顆粒在聚集?”
“顆粒像有眼睛一樣,在肝臟短暫停留後,開始大量向骨髓和外周血單個核細胞聚集,因為修復模板上加了組織特異性靶向序列,是馮·艾森伯格家族花了幾十年篩選出來的內源性肽段,能精確識別骨髓造血幹細胞的表面標記。”
“穿過細胞膜了?”
“正在穿。顆粒穿過血管壁,穿過細胞膜,穿過核膜,在細胞核內釋放出修復模板。整個過程跟我們在體外實驗裡看到的一模一樣,但這次是在人體內——在一個活生生的孩子體內。”
七十二小時後。
理查德拿著剛跑完的第一批外周血樣本全外顯子測序資料走進操作室。
手套都來不及摘,把資料往桌上一放,摘下金絲眼鏡,用手背擦了擦額頭上的汗。
不是累的,是憋了七十二小時沒怎麼閤眼,一口氣鬆下來才出的汗。
“編輯效率——初步資料出來了。”
布萊恩轉過身。
“多少?”
“外周血單個核細胞中的編輯效率——百分之九十四點七,骨髓造血幹細胞中的編輯效率還要等下一批樣本,但外周血這個資料已經遠超預期。”
“脫靶檢測呢?”
“脫靶檢測跑了兩遍——全基因組測序加靶向深度測序,脫靶率低於萬分之一點五。低到檢測極限邊緣,再往下不是技術問題,是統計意義問題了。換句話說,安全到不能再安全。”
張教授從理查德手裡接過資料報告,把老花鏡推到額頭上,湊近了看。看了一遍又一遍。
手指在“94.7%”和“<0.015%”這兩個數字上反覆劃來劃去,劃到紙張都起了毛邊。
“這個資料——是真的?”
“我剛從測序儀上拷下來的,原始資料還在儀器裡,您可以親自去看。每一個鹼基的測序深度都超過上萬層,漏檢率低於百萬分之一。全基因組測序跑了整整一晚上,比對資料庫用的是人類參考基因組的最新版本。”
張教授沒有去看儀器,站在原地,把老花鏡從額頭上放下來,重新架在鼻樑上。
低頭看著自己的手——那雙握了大半輩子聽診器和顯微鏡的手,此刻在微微發抖。
抬頭看著單面玻璃後面的小蘋果。
小蘋果躺在床上,剛睡醒,嘴裡還含著棒棒糖,小黃鴨放在枕頭上。她正在跟莫嫂說話,隔著玻璃聽不見在說什麼,但看口型應該是在問——媽媽,小魚游完了嗎?








